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CNS基因治療市場按治療平台細分，如病毒載體、逆轉錄病毒、腺病毒、單純皰疹、痘苗、AAV、非病毒載體、基於基因修飾細胞的免疫療法、基因編輯
基因治療是一種利用遺傳物質預防或治療疾病的技術，如遺傳疾病、神經退行性疾病、病毒感染，甚至癌症。中樞神經係統基因療法可以為帕金森病、阿爾茨海默病、亨廷頓病、巴頓病等危及生命的疾病提供永久性治療。在中樞神經係統基因治療中，DNA是通過一個載體引入宿主體內，該載體被設計用來修飾異常基因的表達並治療疾病。
據世衛組織稱，中樞神經係統的負擔每年都在增加，預計到2030年將達到1.03億殘疾調整生命年(DALYs)。中樞神經係統基因治療的目的是增強或抑製基因表達。因此，通過接受中樞神經係統基因治療可以實現理想的基因表達，然而，迄今為止，隻有少數基因可以被修飾以治愈疾病。
對無法治愈的中樞神經係統疾病的治療需求呈指數級增長，這吸引了製造商對中樞神經係統基因治療市場的投資。生物技術和製藥領域的許多領先企業，如輝瑞、賽諾菲、諾華、雅培等正在進入中樞神經係統基因治療市場，2018年全球基因治療資金較2017年增長了35%。
越來越多的臨床試驗和研究論文支持成功的CNS基因治療的證據，預計將在預測期內推動CNS基因治療市場。
中樞神經係統基因治療被認為是非常昂貴的，因為它通常需要一個個體，個案的方法。這一因素可能會阻礙市場在預測期內大規模采用中樞神經係統基因療法。盡管CNS基因治療的未來具有巨大的增長潛力，但在預測期內，它僅限於醫療保健和研發支出較高的發達國家。
嚴格的法規和與外來遺傳物質幹擾相關的並發症預計將成為CNS基因治療市場擴大的製約因素。
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由於製造商和政府機構對開發神經疾病治療方法的投資不斷增加，全球中樞神經係統基因治療市場在預測期內將以高CAGR增長。2018年，有28個產品獲得了CNS基因治療的指定。
越來越多的監管批準預計將有利於CNS基因治療在市場上的增長。由於越來越多的轉基因細胞免疫療法正在進行臨床前和臨床試驗，治療平台中的轉基因細胞免疫療法部分預計將以高CAGR增長。在適應症的基礎上，帕金森病(PD)部門預計將在預測期內貢獻最大的CNS基因治療市場收入份額。
根據地理位置，全球CNS基因治療市場分為七個關鍵地區，即北美、拉丁美洲、歐洲、東亞、南亞、大洋洲、中東和非洲。北美中樞神經係統基因治療市場預計將是最主要的，因為該地區的醫療保健支出較高。
在預測期內，北美有476家基因和細胞治療開發商、206家基因治療和基因藥物公司以及18家基因治療和基因藥物公司活躍在神經退行性疾病適應症領域，就收入而言，它們負責創造最大的市場份額。由於研發支出的增加，東亞CNS基因治療市場預計將在預測期內以最高的CAGR增長。
歐洲預計將在全球中樞神經係統基因治療市場上貢獻第二大份額，因為該地區在醫療保健方麵的支出更高，生物技術產品的采用速度更快。在預測期內，由於與產品相關的較高成本和CNS基因治療的嚴格審批，MEA和拉丁美洲預計將代表全球CNS基因治療市場中增長機會最少的市場。
在中樞神經係統基因治療市場上經營的一些參與者有雅培實驗室、輝瑞公司、Abeona Therapeutics、賽諾菲、Amicus Therapeutics、PTC Therapeutics、Orchard Therapeutics、諾華公司、GenSight Biologics、Spark Therapeutics、Prevail Therapeutics等。
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